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Medizin

Forscher heilen Jungen mit Haut-Transplantation

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Werbekampagne für die Schmetterlingskinder Bild OÖN

Verletzungen heilen bei ihm wie bei anderen Kindern auch - dank einer neuen Gentherapie, für die Ärzte ihm einige Hautzellen entnommen, im Labor eine gesunde Variante des bei ihm fehlerhaften Gens eingebaut und die Zellen vermehrt haben.

Deutschen und italienischen Ärzten ist es erstmals gelungen, einem an der lebensbedrohlichen Schmetterlingskrankheit leidenden Kind, gesunde Haut auf fast die gesamte Körperoberfläche zu transplantieren.

Vor zwei Jahren war der damals siebenjährige Bub noch dem Tode nahe, heute ist er geheilt: dank einer neuartigen Gentherapie gegen die Schmetterlingskrankheit, entwickelt von Forschern aus Österreich, Deutschland und Italien. Nach Angaben von Tobias Hirsch sind in Europa etwa 35.000 Kinder von der Schmetterlingskrankheit betroffen. Bei dieser ist die obere Hautschicht nur unzureichend im darunterliegenden Gewebe verankert. Schon kleinste mechanische Belastungen führen zu Blasenbildung und zur Ablösung der Haut, massive chronische Wunden sind die Folge. Sie hätten wesentliche Fortschritte in der stammzellbiologischen Grundlagenforschung erzielt. Die Medizinerin erwartet bei weiteren Verbesserungen der Methodik Hilfe auch für weitere Betroffene mit anderen Varianten der Erkrankung. Seine Haut war fast komplett zerstört.

Bei ihm war die Krankheit zunächst unter Kontrolle, nach einer Infektion verschlechterte sich sein Zustand aber so dramatisch, dass im Grunde nur noch eine palliativmedizinische Behandlung infrage kam.

Auf Wunsch der Eltern suchten die Ärzte nach experimentellen Therapiemöglichkeiten und stießen auf Arbeiten von Michele De Luca, der am Center for Regenerative Medicine der Universität Modena eine Gentherapie für diese Erkrankung an zwei Patienten getestet hatte, allerdings nur an kleineren Hautbereichen. Zu Beginn der Behandlung lag Hassan wie eine Mumie in seinem Bett, von Kopf bis Fuß in Verbände gewickelt.

"Nach der zweiten Operation besserte sich sein Zustand enorm". Bei den verschiedenen Formen der EB sind die Symptome unterschiedlich stark ausgeprägt, je nachdem, welche genetische Ursache die Form hat, wie Leena Bruckner-Tudermann, Ärztliche Direktorin der Hautklinik des Universitätsklinikums Freiburg, erklärt. "Heute ist seine Haut stabil, er geht zur Schule, spielt Fußball und kann ein weitgehend normales Leben führen". Schließlich wurde die neue Haut verpflanzt. Die neue Haut enthält etwa so viel Laminin-322 wie gesunde Haut. Wir müssen abwarten, ob auch weiterhin alles so gut verläuft. "Er ist der erste Mensch, der so behandelt wurde", sagt der plastische Chirurg Tobias Hirsch, der ihn operiert hat.

Die beteiligten Forscher sehen ihren Erfolg als Beweis, dass eine solche Gentherapie grundsätzlich möglich ist. Denn die Behandlung ist revolutionär, nie zuvor wurde ein Patient auf diese Weise behandelt. Derzeit gebe es aber zumindest in Bochum keine Pläne dafür. Die Schwere der Erkrankung sei sehr unterschiedlich, eine die Ursache angehende Therapie werde dringend benötigt.

Grundsätzlich besteht bei Gentherapien wie der in Bochum eingesetzten das Risiko, dass sich das neue Gen an einer ungünstigen Stelle im Erbgut integriert. Dadurch können Regulationsprozesse in der Zelle gestört werden, Krebserkrankungen die Folge sein. Bisher fanden die Forscher bei dem Jungen auch keinen Tumor. "Wenn solche Vektoren zur Verfügung stehen und andere sicherheitsrelevanten Fragen geklärt sind, halte ich eine gentherapeutische Behandlung von Epidermolysis-bullosa-Patienten angesichts ihrer Leiden für vertretbar". Auch bei zwei anderen Patienten, die vor mittlerweile zwölf Jahren an kleineren Hautregionen mit einer gleichartigen Transplantation behandelt worden waren, gebe es keine derartigen Probleme, schreiben die Forscher in ihrem Fachartikel. Insgesamt transplantierten die Ärzte dem Patienten anschließend eine Fläche von 0,85 Quadratmeter genmodifizierte, im Labor gezüchteter Haut. Die Arbeit beschreibe, wie Holoklon-Stammzellen identifiziert und angereichert werden können sowie die entsprechenden notwendigen Qualitätskontrollen.

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